La NECT (Nifurtimox-Eflornithine Combination Therapy), desenvolupada per la Drug for Neglected Disease Initiative (DNDi) i els seus col·laboradors, és el primer tractament en 25 anys contra la tripanosomiasis humana africana o malaltia del son.
La malaltia del son, provocada pel paràsit Trypanosoma brucei gambiense, amenaça 60 milions de persones a 36 països de l'Àfrica subsahariana.
Aquesta malaltia tropical oblidada es transmet als humans per la mosca tse-tsé i és fatal sense tractament. La NECT és una nova opció de tractament combinat per a l'etapa avançada (fase 2) de la tripanosomiasis humana africana (HAT en anglès).
Aquesta fase afecta al sistema nerviós central del pacient i causes problemes neuropsiquiátricos, convulsions i greus alteracions del son que porten finalment al coma i a la mort.
L'estudi, publicat recentment en The Lancet (2009;374(9683):56-64.), va mostrar que el tractament de l'HAT amb la combinació de nifurtimox i eflornitina (NECT) no era inferior a la monoterapia amb eflornitina (la més eficaç fins al moment).
Això permetrà reduir el nombre d'injeccions necessàries (de 54 a 14) i el temps d'hospitalització (de 14 a 10 dies), amb el consegüent abaratiment dels costos, tant a nivell del tractament com a logístic.
L'assaig de no inferioritat, multicèntric, aleatorizado, fase III, es va dur a terme en quatre centres de tractament d'HAT a la República del Congo i la República Democràtica del Congo. Els pacients de 15 anys o més confirmats en la segona etapa de la infecció de T b gambiense van ser assignats a l'atzar per una seqüència d'assignació generada per ordinador a rebre l'eflornitina intravenosa (400 mg/kg per dia, cada 6 h, n=144) durant 14 dies o eflornitina intravenosa (400 mg/kg per dia, cada 12 h) durant 7 dies en combinació amb nifurtimox oral (15 mg/kg per díadía, cada 8 h) durant 10 dies (NECT, n=143).
El resultat principal va ser la curació (definida com a absència de tripanosomas als líquids corporals i un recompte de leucòcits 20 cèl·lules per µL) 18 mesos després del tractament.
L'anàlisi d'eficàcia es va fer per intenció de tractar (ITT), ITT modificada i preprotocol (PP) de la població. El marge de no inferioritat per a la diferència en les taxes de curació va ser definida com del 10%.
Tractaments disponibles fins al moment
Fins avui, els pacients i professionals sanitaris només teniem dues opcions:
1) el melarsoprol àmpliament usat, que és dolorós d'injectar, basat en arsènic i tòxic, i que provoca la mort del 5% dels pacients, i
2) la monoterapia amb eflornitina, que requereix una hora d´infusión, a ser administrada cada 6 hores durant dues setmanes. La monoterapia amb eflornitina es tolera millor i és més efectiva que el melarsoprol, però a causa de l'alta càrrega de treball dels metges i a l'alt cost de l'equip mèdic necessari per administrar el tractament correctament dia i nit, massa pacients a tot Àfrica continuen sent tractats amb el tòxic melarsoprol.
Adquisició i distribució de NECT
L'Organització Mundial de la Salut (l'OMS), en col·laboració amb el Departament de Logística de Metges Sin Fronteras, ha dissenyat un equip que conté el medicament (NECT) i tot l'equip necessari per administrar correctament el tractament.
Els països endèmics j´ han començat el procés per sol·licitar el nou tractament combinat i els equips necessaris a través de l'OMS, que els subministrará de manera gratuïta i s'assegurarà que els professionals sanitaris rebin una formació adequada.
Referencies:
Priotto G, Kasparian S, Mutombo W, Ngouama D, Ghorashian S, Arnold U, et al. Nifurtimox-eflornithine combination therapy for second-stage African Trypanosoma brucei gambiense trypanosomiasis: a multicentre, randomised, phase III, non-inferiority trial. Lancet. 2009;374(9683):56-64.
Drug for Neglected Disease Initiative (DNDi)
http://www.dndi.org/
.
.
.
Cap comentari:
Publica un comentari a l'entrada